Valutazione della progressione della disabilità, non correlata a riacutizzazione, utilizzando “EDSS roving” verso “EDSS basale”: una validazione real world attraverso i dati del Registro Italiano SM.

Questo studio retrospettivo basato sui dati del progetto Registro Italiano Sclerosi Multipla ha rappresentato una delle opportunità per analizzare i dati raccolti dimostrando quindi quanto questo tipo di raccolta dati, standardizzato e multicentrico, sia utile per raccogliere e restituire significative informazioni alla comunità dei ricercatori e dei clinici, e quindi dei pazienti. Tutto il campione disponibile è stato considerato per l’analisi, al momento dell’analisi relativo a 55.000 soggetti con sclerosi multipla (SM).
Nella pratica clinica e nella ricerca clinica, la disabilità delle persone con SM viene misurata attraverso un approccio standardizzato utilizzando il sistema EDSS, Expanded Disability Status Scale. Nel Registro Italiano Sclerosi Multipla una valutazione con EDSS ogni 6 mesi (24 settimane) è considerata uno standard di riferimento.
La prevenzione della disabilità e la gestione dei cambiamenti della disabilità sono obiettivi molto importanti sia per la pratica clinica sia per la ricerca clinica. Recentemente la letteratura scientifica ha suggerito che i termini "peggioramento" e “progressione", in riferimento a variazioni della disabilità misurate con EDSS, debbano essere distinti. Con il termine "peggioramento" si descrive un aumento della disabilità dovuto a ricadute, mentre il termine "progressione" è riservato ad un aumentare progressivo della disabilità non correlato a una recidiva.
Utilizzando i dati disponibili nel database del Registro Italiano Sclerosi Multipla questo progetto ha portato a convalidare le analisi relative alle misure di progressione della disabilità non correlate alla ricaduta utilizzando le variazioni dell'EDSS. Come proposto nell’articolo di riferimento di Kappos et al, sono stati analizzati i valori di EDSS facendo riferimento sia ai valori “basali” sia ai valori “roving (nomade)” che ripristinano il punteggio di riferimento dopo una conferma di 24-48 settimane di un nuovo punteggio. Nello studio, sono stati considerati i pazienti con valutazione EDSS almeno ogni 6 mesi e un follow-up di almeno due anni. La coorte ha incluso solo i pazienti con sindrome clinicamente isolata (CIS) o SM recidivante-remittente (SMRR).

List of clinical centers in the Italian MS Register: Divisione Di Neurologia - Azienda Ospedaliera SS. Antonio E Biagio E Cesare Arrigo, Alessandria, Francesco Passantino; Centro SM - Clinica Neurologica - Ospedali Riuniti di Ancona, Ancona, Maura Chiara Danni; Centro Malattie Demielinizzanti - Clinica Neurologica, Ospedale San Salvatore, Coppito (AQ), Rocco Totaro; Centro Sclerosi Multipla P.O. Madonna delle Grazie, Matera, Maria Gabriella Coniglio; Centro Sclerosi Multipla - Azienda Ospedaliera Regionale S. Carlo, Potenza, Diomira Acquistapace; U.O. di Neurologia - Centro SM - ASP di Cosenza, Cosenza, Roberto Bruno Bossio; Centro Sclerosi Multipla - Policlinico Universitario - Campus Germaneto, Catanzaro, Paola Valentino; Ambulatorio SM - Sezione Neurologia - Ospedale Valdarno, Montevarchi (AR), Sauro Severi; Centro Aziendale SM - U.O. Neurologia - Ospedale S. Donato, Arezzo, Benedetta Calchetti; Centro Sclerosi Multipla - U.O.C. Neurologia, AORN San G. Moscati, Avellino, Daniele Spitaleri; Centro Malattie Demielinizzanti - Ospedale Generale Regionale F. Miulli, Acquaviva Delle Fonti (BA), Maurizia Gatto; Centro SM Dipartimento di Scienze Mediche di Base, Neuroscienze ed Organi di Senso Università di Bari, Bari, Damiano Paolicelli; Centro Sclerosi Multipla UOC Di Neurologia - Ospedale Della Murgia Fabio Perinei, Altamura (BA), Bonaventura Ardito; Centro Provinciale Sclerosi Multipla, ASST Papa Giovanni XXIII, Bergamo, Valeria Barcella; Centro Clinico delle Malattie Demielinizzanti dell'ASL di Biella - Ospedale degli Infermi di Biella, Ponderano (BI), Lorenzo Capone; Reparto Di Neurologia, ULSS 1 Dolomiti, Ospedale Di Feltre, Feltre, Piero Nicolao; UOSI Riabilitazione Sclerosi Multipla IRCCS – ISNB, Bologna, Alessandra Lugaresi; Centro Sclerosi Multipla - Ospedale A. Perrino, Brindisi, Augusto Rini; Azienda Socio Sanitaria Territoriale (A.S.S.T.) della Franciacorta, Chiari (BS), Maria Merello; Ospedale Di Esine- Reparto di Neurologia, Esine (BS), Marta Bianchi; Centro SM c/o U.O. di Neurologia - P.O. Dimiccoli, Barletta, Imma Plasmati; Centro Regionale Per La Diagnosi E La Cura Della Sclerosi Multipla ASL8 P.O. Binaghi, Cagliari, Eleonora Cocco; Centro Sclerosi Multipla - P.O. San Giuseppe Moscati, Aversa (CE), Renato Docimo; Centro Sclerosi Multipla, Clinica Neurologica Policlinico SS. Annunziata, Chieti, Giovanna De Luca; Centro Sclerosi Multipla, SC Neurologia, ASO S.Croce e Carle, Cuneo, Fiorella Mondino; Centro SM - Ospedale Regina Montis Regalis, Mondovi' (CN), Alessia Di Sapio; Centro ad Alta Specializzazione per la diagnosi e la cura della sclerosi multipla - Ospedale Generale di zona Valduce, Como, Raffaella Clerici; Centro SM UO Neurologia ASST Lariana Ospedale S. Anna Como, San Fermo Della Battaglia-Como, Nerina Mascoli; Neuroimmunologia - Centro Provinciale per la diagnosi e terapia della Sclerosi Multipla, ASST Crema, Crema, Maria Teresa Ferrò; Centro Sclerosi Multipla - AOL Policlinico Vittorio Emanuele - Università' di Catania, Catania, Clara Grazia Chisari; Centro Sclerosi Multipla - Osp. Garibaldi - Nesima, Catania, Davide Maimone; Ambulatorio Sclerosi Multipla della U.O. di Neurologia- sede di Forli'- AUSL della Romagna, Forli', Silvia Strumia; Centro Di Servizio E Ricerca Sulla Sclerosi Multipla AOU Di Ferrara, Ferrara, Maura Pugliatti; SOC Neurologia - Day Hospital, ASUIUD P.O. S.Maria Della Misericordia, Udine, Daniela Cargnelutti; U.O. di Neurologia - Azienda Ospedale Università S. Anna di Ferrara, Ferrara, Luisa Maria Caniatti; Centro Interdipartimentale Malattie Demielinizzanti - AOU Ospedali Riuniti Di Foggia, Foggia, Carlo Avolio; Centro SM UO Neurologia, Fondazione IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza, San Giovanni Rotondo (FG), Paola Crociani; Dipartimento NEUROFARBA, Sezione Neuroscienze ,Università Degli Studi Di Firenze. Centro SM Neurologia 1, AOU Careggi, Firenze, Maria Pia Amato; Centro di riferimento regionale per il trattamento della sclerosi multipla, SOD Neurologia II, AOU Careggi, Dipartimento Neuroscienze - Università di Firenze, Firenze, Luca Massacesi; Centro Sclerosi Multipla - U.O. di Neurologia - Ospedale Bufalini, Cesena, Susanna Malagù; U.O. Neurologia. Dipartimento Di Neuroscienze E Organi Di Senso - Ospedale Policlinico San Martino, Genova, Giuseppe Ribizzi; Centro Per Lo Studio E La Cura Della Sclerosi Multipla E Malattie Demielinizzanti - Dipartimento Di Neuroscienze, Riabilitazione, Oftalmologia, Genetica E Scienze Materno - Infantili, Clinica Neurologica - Ospedale Policlinico San Martino (DiNOGMI), Genova, Matilde Inglese; Ambulatorio Sclerosi Multipla - E.O. Ospedale Galliera, Genova, Simonetta Venturi; SC Neurologia - Ospedale P. Antero Micone - ASL 3 Genovese, Genova Sestri P., Paola Gazzola; Ambulatorio Sclerosi Multipla - Neurologia ASL 4 Chiavarese, Lavagna (GE), Nicola Renato Pizio; Servizio di Riabilitazione AISM Liguria, Genova, Giampaolo Brichetto; Centro SM USL Sudest, U.O.C. Neurologia, Osp. Misericordia, Grosseto, Katrin Plewnia; Centro Sclerosi Multipla - IRCCS Neuromed, Pozzilli (IS), Paolo Bellantonio; Centro Sclerosi Multipla - Divisione di Neurologia - Azienda Ospedaliera A. Manzoni, Lecco, Roberto Balgera; Divisione di Neurologia - Ospedale 'Vito Fazzi', Lecce, Francesca De Robertis; U.O Neurologia Ospedale Maggiore di Lodi, Lodi, Silvia Fermi; Ambulatorio Sclerosi Multipla - Ospedale della Versilia, Lido di Camaiore (LU), Franco Fausto; Centro Malattie Disimmuni Del SNC E SNP Ospedale San Luca, Lucca, Monica Mazzoni; Ambulatorio Sclerosi Multipla - Unità Operativa di Neurologia e Neurofisiopatologia , Spedali Riuniti di Livorno, Livorno, Giuseppe Meucci; Centro Sclerosi Multipla - c/o UOC Neurologia - Ospedale di Macerata, Macerata, Elisabetta Cartechini; Centro di neuroimmunologia ASST MONZA E BRIANZA - Ospedale San Gerardo, Monza, Guido Cavaletti; Centro Sclerosi Multipla - A.O.U. Policlinico Martino, Messina, Maria Buccafusca; IRCCS, Centro Neurolesi Bonino Pulejo, Messina, Placido Bramanti; Centro Sclerosi Multpla - Ospedale San Raffaele, Milano, Marzia Romeo; Centro SM, IRCCS Fondazione Don Carlo Gnocchi, Milano, Marco Rovaris; Centro SM - ASST-Rhodense, Garbagnate Milanese, Marco Ronzoni; Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, Milano, Paolo Confalonieri; Centro SM - Dipartimento Di Neuroscienze -ASST Ovest Milanese, Legnano (MI), Luca Chiveri; Centro Sclerosi Multipla - UO Neurologia - ASST FBF SACCO P.O. L. Sacco, Milano, Pierluigi Bertora; Centro Sclerosi Multipla Ospedale San Carlo - ASST Santi Paolo e Carlo, Milano, Simone Tonietti; Centro Sclerosi Multipla- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Milena De Riz; Centro SM ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Milano, Alessandra Protti; Centro Malattie Demielinizzanti - Dipartimento Di Neuroscienze, Azienda Ospedaliero-Universitaria/OCSAE, UO Neurologia, Università Di Modena E Reggio Emilia, Modena, Baggiovara Fraz. Modena, Patrizia Sola; U.O. C. Di Neurologia - AUSL - Modena, Ospedale Di Carpi, Carpi, Mario Santangelo; Centro Sclerosi Multipla - Divisione Neurologica - Civico Ospedale di Carrara, Massa Carrara, Carlo Maremmani; Centro Clinico per la Sclerosi Multipla, II Clinica Neurologica, II Università di Napoli, Napoli, Giacomo Lus; Università Degli Studi Della Campania 'Luigi Vanvitelli', Napoli, Antonio Gallo; Centro Regionale di Diagnosi e Terapia della Sclerosi Multipla, Napoli, Giorgia Teresa Maniscalco; Centro Regionale Sclerosi Multipla - Unità Operativa Semplice - AOU Policlinico Federico II, Napoli, Vincenzo Brescia Morra; Ambulatorio dedicato Sclerosi Multipla, UO Neurologia AV5, Ospedale C. e G. Mazzoni, Ascoli Piceno, Gabriella Cacchio'; UOC Neurologia e Centro per l'Epilessia, Università Federico II di Napoli, Napoli, Rosa Iodice; Ambulatorio Sclerosi Multipla - UO di Neurologia AV5 - Ospedale Civile Madonna del Soccorso, San Benedetto del Tronto, Michele Ragno; Centro SM, UOC Di Neurologia, Ospedale San Paolo, ASL Napoli 1 Centro, Napoli, Leonardo Sinisi; Centro Sclerosi Multipla, Clinica Neurologica, Dipartimento di Medicina Traslazionale, Università del Piemonte Orientale, Novara, Roberto Cantello; Centro diagnosi, cura e ricerca per Sclerosi Multipla - Ospedale S. Francesco - USL 3, Nuoro, Maria Luisa Piras; Centro Per La Diagnosi E Cura Della SM E Delle Malattie Demielinizzanti - Dipt. Emergenza, Urgenza E Neuroscienze Università Di Palermo, Palermo, Giuseppe Salemi; Centro Di Riferimento Regionale Per La Malattie Neurologiche a Patogenesi Immunitaria A.O.O.R. Villa Sofia-Cervello, Palermo, Salvatore Cottone; Fondazione Istituto G. Giglio - Centro SM, Cefalu' (PA), Luigi M. E. Grimaldi; Neurologia Centro SM - Ospedale San Giovanni Battista, Foligno (PG), Francesco Corea; Centro Regionale Sclerosi Multipla in Età' Evolutiva - Ospedale Pediatrico 'G. Di Cristina - ARNAS Civico - Di Cristina BENFRATELLI – Palermo, Giuseppe Santangelo; Ospedale Guglielmo da Saliceto - UOC Neurologia, Piacenza, Paolo Immovili; Centro Specializzato Regionale per la Sclerosi Multipla (CeSMuV) - Regione Veneto-Dipartimento Di Neuroscienze DNS-Azienda Ospedaliera - Università degli Studi Di Padova, Padova, Paolo Gallo; Centro SM - UO Neurologia - Casa Di Cura Villa Serena, Città' S. Angelo (PE), Francesco D'Andrea; Ambulatorio Malattie Demielinizzanti - UOC Neurologia, Ospedale Lotti, Pontedera (PI), Cristina Frittelli; Centro Malattie Demielinizzanti UO Neurologia, Dipartimento Di Medicina Clinica E Sperimentale, Università Di Pisa, Pisa, Livia Pasquali; Ospedale di Prato - Centro per la Sclerosi Multipla - Unità Operativa di Neurologia, Prato, Mario Falcini; Centro Sclerosi Multipla - Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma, Parma, Franco Granella; Centro SM UOC Neurologia Ospedale VAIO di Fidenza, AUSL PR, Fidenza (PR), Ilaria Pesci; Ospedale San Jacopo Ambulatorio Malattie Demielinizzanti - Divisione Neurologica, Pistoia, Anna Luisa Ancona; Ambulatorio Sclerosi Multipla - Grande Ospedale Metropolitano Bianchi Melacrino Morelli, Reggio Calabria, Umberto Aguglia; S.S. Sclerosi Multipla dell'IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale C. Mondino, Pavia, Roberto Bergamaschi; Centro SM, U.O.C. Neurologia, Ospedaliera Santa Maria Nuova, AUSL Reggio Emilia, Reggio Emilia, Sara Montepietra; S.C. Provinciale di Neurologia - ASP Ragusa - P.O. R. Guzzardi, Vittoria (RG), Antonello Giordano; Centro Sclerosi Multipla - U.O. di Neurologia - Ospedale San Camillo De Lellis, Rieti, Mario Di Napoli; CENTERS Centro Neurologico Terapie Sperimentali - Sapienza Università Di Roma, Azienda Ospedaliera S. Andrea, Roma, Silvia Romano; Centro SM, Policlinico S. Andrea, Università Sapienza, Roma, Carlo Pozzilli; UO Sclerosi Multipla, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Università Cattolica Del Sacro Cuore, Roma, Massimiliano Mirabella; Centro Clinico Policlinico Umberto I -Università di Roma Sapienza, Roma, Antonella Conte; Centro Sclerosi Multipla - Az. Osp. S. Camillo Forlanini, Roma, Simonetta Galgani; Centro Clinico Sclerosi Multipla Ospedale Fatebenefratelli San Pietro, Roma, Marco Peresson; Centro SM - Fondazione S. Lucia, Roma, Maria Grazia Grasso; Centro SM - PO San Filippo Neri - ASL Roma 1, Roma, Elisabetta Ferraro; Centro SM - UOC Di Neurologia - Policlinico Universitario Campus Bio-Medico Di Roma, Roma, Fioravante Capone; UOSD Sclerosi Multipla, Policlinico Universitario Tor Vergata, Roma, Girolama Alessandra Marfia; Centro regionale per la diagnosi e cura della Sclerosi Multipla e malattie demielinizzanti , Osp. S. Eugenio, Roma, Daniela de Pascalis; Centro Sclerosi Multipla - Az. Ospedaliera S. Giovanni – Addolorata, Roma, Carlo Piantadosi; Centro per la diagnosi e la cura delle malattie infiammatorie demielinizzanti in età pediatrica - Ospedale Bambino Gesù, Roma, Massimiliano Valeriani; U.O. di Neurologia- Ospedale Maria SS. Addolorata - Centro Diagnosi e Terapia Sclerosi Multipla, Eboli (SA), Vincenzo Busillo; Divisione Neurologica - Azienda Ospedaliera San Giovanni di Dio, Salerno, Paolo Barone; Ambulatorio Sclerosi multipla - U.O.S.A. Malattie Neurodegenerative e Demielinizzanti - Azienda Ospedaliera Universitaria Senese, Siena, Nicola De Stefano; UOC Neurologia e Neurofisiologia Clinica - Università degli Studi di Siena, Siena, Monica Ulivelli; Azienza Socio Sanitaria Territoriale (ASST) della Valtellina e Alto Lario - Sedi di Sondrio e Sondalo - Reparto di Neurologia, Sondrio-Sondalo (SO), Giuseppe Santuccio; Centro Sclerosi Multipla e Malattie Demielinizzanti - Ospedale Civile S. Andrea - USL 5, La Spezia, Sergio Parodi; Ospedale Muscatello di Augusta, Augusta (SR), Sebastiano Bucello; Centro Prescrittore Sclerosi Multipla - U.O. di Neurologia - Presidio Ospedaliero di Ozieri - ASL N. 1 Sassari, Ozzieri (SS), Sebastiano Traccis; Centro Per La Diagnosi E Cura Della SM - Azienda Ospedaliero-Universitaria Di Sassari, Sassari, Roberto Zarbo; Centro SM Pietra Ligure S.C. Neurologia - Ospedale Santa Corona, Pietra Ligure (SV), Tiziana Tassinari; Centro Sclerosi Multipla, Divisione di Neurologia, Ospedale S. Paolo, Savona, Fabio Bandini; ASLTO4 - Neurologia - Ospedale Chivasso, Chivasso (TO), Annamaria Marson; Centro SM - Neurologia 1 D.U. - AOU Città Della Salute E Della Scienza Di Torino, Torino, Paola Cavalla; S.C.D.U. di Neurologia 1 - Azienda Ospedaliero Universitaria San Luigi Gonzaga, Orbassano (TO), Marinella Clerico; Centro Sclerosi Multipla - Divisione Di Neurologia , Ospedale Civile , ASL 4, Ivrea (TO), Giulia De Rosa; Centro Di Riferimento Regionale Per La SM (CRESM) - SCDO Neurologia - AOU San Luigi, Orbassano (TO), Antonio Bertolotto; Centro Sclerosi Multipla - Divisione di Neurologia - Ospedale Maria Vittoria, Torino, Daniele Imperiale; Centro Malattie Demielinizzanti - Ospedale S. Maria della Misericordia, Perugia, Paola Sarchielli; Servizio Per Le Malattie Demielinizzanti - SC Di Neurofisiopatologia-Azienda Ospedaliera Di Perugia, Perugia, Maria Grazia Celani; Centro Sclerosi Multipla UO Neurologia - Ospedale "Ca' Foncello", Treviso, Marika Vianello; U.O.C. Neurologia ,ULSS2- Marca Trevigiana-Regione Veneto - Ospedale S. Giacomo Apostolo, Castelfranco Veneto (TV), Bruno Marini; Ambulatorio Malattie Demielinizzanti - Unità Operativa Complessa di Neurologia - Ospedale Civile di Conegliano Veneto, Conegliano Veneto (TV), Marianna Fortunato; Centro Sclerosi Multipla, ASST Della Valle Olona, Ospedale Di Gallarate, Gallarate (VA), Mauro Zaffaroni; ASST Della Valle Olona Presidio Ospedaliero Di Saronno Ambulatorio Sclerosi Multipla, Saronno (VA), Davide Nasuelli; Centro Sclerosi Multipla, Ambulatorio Malattie Demielinizzanti - Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi, Varese, Paola Banfi; Istituto Auxologico Italiano IRCCS - Istituto Scientifico Ospedale S. Giuseppe e Ambulatorio, Verbania, Andrea Mauro Brioschi; Dipartimento di Riabilitazione, CRRF "Mons. Luigi Novarese", Moncrivello (VC), Claudio Solaro; Ambulatorio Sclerosi Multipla - Divisione di Neurologia - Ospedale dell'Angelo, Mestre (VE), Rocco Quatrale; Ambulatorio Sclerosi Multipla e Malattie Demielinizzanti del SNC - UOC di Neurologia - Ospedale San Bassiano, Bassano del Grappa (VI), Patrizia Rossi; Policlinico G.B. Rossi - Clinica Neurologica, Dipartimento di Neuroscienze, Biomedicina e Movimento, Verona, Alberto Gajofatto; Centro Sclerosi Multipla - Ospedale Belcolle, Viterbo, Paolo Giannetti.

Tratto da Compendio 2021

Premesse e obiettivi
Questo studio retrospettivo basato sui dati del progetto Registro Italiano Sclerosi Multipla ha rappresentato una delle opportunità per analizzare i dati raccolti dimostrando quindi quanto questo tipo di raccolta dati, standardizzato e multicentrico, sia utile per raccogliere e restituire significative informazioni alla comunità dei ricercatori e dei clinici, e quindi dei pazienti. Tutto il campione disponibile è stato considerato per l’analisi, al momento dell’analisi relativo a 55.000 soggetti con sclerosi multipla (SM).
Nella pratica clinica e nella ricerca clinica, la disabilità delle persone con SM viene misurata attraverso un approccio standardizzato utilizzando il sistema EDSS, Expanded Disability Status Scale. Nel Registro Italiano Sclerosi Multipla una valutazione con EDSS ogni 6 mesi (24 settimane) è considerata uno standard di riferimento.
La prevenzione della disabilità e la gestione dei cambiamenti della disabilità sono obiettivi molto importanti sia per la pratica clinica sia per la ricerca clinica. Recentemente la letteratura scientifica ha suggerito che i termini "peggioramento" e “progressione", in riferimento a variazioni della disabilità misurate con EDSS, debbano essere distinti. Con il termine "peggioramento" si descrive un aumento della disabilità dovuto a ricadute, mentre il termine "progressione" è riservato ad un aumentare progressivo della disabilità non correlato a una recidiva.
Utilizzando i dati disponibili nel database del Registro Italiano Sclerosi Multipla questo progetto ha portato a convalidare le analisi relative alle misure di progressione della disabilità non correlate alla ricaduta utilizzando le variazioni dell'EDSS. Come proposto nell’articolo di riferimento di Kappos et al, sono stati analizzati i valori di EDSS facendo riferimento sia ai valori “basali” sia ai valori “roving (nomade)” che ripristinano il punteggio di riferimento dopo una conferma di 24-48 settimane di un nuovo punteggio. Nello studio, sono stati considerati i pazienti con valutazione EDSS almeno ogni 6 mesi e un follow-up di almeno due anni. La coorte ha incluso solo i pazienti con sindrome clinicamente isolata (CIS) o SM recidivante-remittente (SMRR).

Risultati
I pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente con almeno tre punteggi EDSS a intervalli di sei mesi (+/- 90 giorni) sono stati considerati nell’analisi insieme alle seguenti variabili: anno all'inclusione nel registro, data di nascita, sesso, data di insorgenza della malattia, informazioni su tutte le recidive riportate, punteggi EDSS, date di inizio e fine di tutti i trattamenti modificanti la malattia (DMT). I pazienti nella coorte finale hanno accumulato anni-persona di follow-up a partire dalla data di ingresso nella coorte - cioè dalla prima valutazione EDSS - fino alla prima data tra gli eventi di interesse: progressione a sclerosi multipla progressiva secondaria (SPMS), interruzione della valutazione EDSS (definita come un intervallo di nove o più mesi tra due valutazioni), morte o interruzione del follow-up. In accordo ai criteri di inclusione, la coorte dello studio ha compreso un totale di 7.964 pazienti con sclerosi multipla recidivante remittente seguiti per due o più anni, con punteggi EDSS registrati ogni sei mesi. I dettagli delle analisi e dei risultati ottenuti sono stati pubblicati sulla rivista European Journal of Neurology. Utilizzando un riferimento EDSS “basale”, la probabilità cumulativa di eventi di peggioramento della disabilità confermati complessivamente a sei anni è stata del 33,2%; quella degli eventi non correlati alla ricaduta è stata del 10,9% (33% degli eventi di peggioramento della disabilità complessivamente confermati). Utilizzando un EDSS “roving (nomade)” le proporzioni erano rispettivamente del 35,2% e del 21,3% (61% degli eventi di peggioramento della disabilità complessivamente confermati).
Le analisi della probabilità cumulativa a sei anni di peggioramento complessivo, utilizzando un riferimento EDSS “roving (nomade)” in accordo alle caratteristiche basali dei pazienti, hanno indicato che gli eventi erano più frequenti nei pazienti più anziani rispetto a quelli più giovani, in quelli con un punteggio EDSS basale ≥2 rispetto a quelli con un punteggio inferiore e in quelli con una durata della malattia più lunga rispetto a quelli con una più breve.


Conclusioni
Questo studio condotto in un contesto di pratica reale come quello del Registro Italiano Sclerosi Multipla, conferma che un riferimento “roving (nomade)” per la valutazione EDSS è più accurato del punteggio EDSS “basale” per rilevare la progressione della disabilità confermata non correlata alle recidive nei pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente. In un contesto reale, nei pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente i punteggi di riferimento EDSS “roving (nomade)” sembrano essere più sensibili nel rilevare eventi confermati di peggioramento della disabilità non correlati alla ricaduta. Gli autori, a fronte dei risultati ottenuti, pensano che siano necessari comunque anche altri strumenti per valutare sempre meglio la progressione della disabilità - come risultati riferiti direttamente dal paziente, misure cognitive, valutazioni dei cambiamenti del volume cerebrale tomografia ottica, nonché nuovi biomarcatori. Tutti questi dovrebbero essere implementati nella pratica clinica e in contesti sperimentali, per descrivere meglio l'impatto e l'evoluzione multiforme della sclerosi multipla.

Lepore V, Bosetti Cr, Santucci C, Iaffaldano P, Trojano M, Mosconi P.
Detection of disability worsening in relapsing-remitting multiple sclerosis patients. A real-world roving EDSS-Expanded Disability Status Scale reference analysis from the Italian Multiple Sclerosis Register.
European Journal of Neurology 2021; 28 (2): 567-578

https://doi.org/10.1111/ene.14589


https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33058344/