Studio retrospettivo multicentrico sulla valutazione dell’efficacia di Ocrelizumab nei pazienti affetti da Sclerosi Multipla primariamente progressiva (OPPORTUNITY).

Introduzione: la sclerosi multipla (SM) è una malattia demielinizzante infiammatoria e degenerativa del sistema nervoso centrale (SNC). La forma clinica più frequente è rappresentata dalla SM a decorso recidivante-remittente” (SMRR) nella quale si presentano episodi acuti di malattia alternati a periodi di benessere, definiti ‘remissioni’. La SM secondariamente progressiva (SMSP) si presenta nel circa il 75% dei soggetti con forma SMRR dopo un periodo di circa 10 anni. In questa forma le ricadute non sono seguite da remissione completa e la disabilità progredisce anche tra un attacco e l'altro. La SM primariamente progressiva (SMPP) colpisce circa il 10% dei soggetti e presenta un andamento caratterizzato da un costante peggioramento delle funzioni neurologiche fin dall'esordio. I pazienti affetti da questa forma non mostrano fasi di remissione e di recidive. Ad oggi, la prima e unica terapia approvata per la SMPP è l’Ocrelizumab, un anticorpo monoclonale umanizzato diretto contro il marcatore CD20 presente sui linfociti B. Ocrelizumab ha inoltre l’indicazione per il trattamento delle forse di SMR (compresa la SMRR - e la SM secondariamente progressiva in forma attiva o recidivante, oltre alla sindrome clinicamente isolata negli Stati Uniti). Dal 2017, in Italia, Ocrelizumab è stato dispensato nell'ambito del programma di Uso Compassionevole (CUP) (MA30130) per i pazienti affetti da PPMS che soddisfano i criteri di inclusione indicati dal protocollo del programma sopra menzionato. Nel gennaio 2018 la European Medicine Agency (EMA) ha autorizzato il trattamento con Ocrelizumab per i pazienti affetti da PPMS in fase precoce in termini di durata della malattia e livello di disabilità, e con caratteristiche radiologiche tipiche di attività infiammatoria.
Obiettivo dello studio: valutare la progressione della disabilità in una popolazione di pazienti affetti da SMPP che ricevono il trattamento con Ocrelizumab nell’ambito del CUP e che non soddisfano i criteri di rimborsabilità stabiliti dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA).
I criteri di inclusione comprendono: età maggiore di 18 anni; capacità di fornire un consenso informato scritto; diagnosi di PPMS secondo i criteri McDonald (2010); avere eseguito almeno 4 cicli di trattamento con Ocrelizumab; la presenza di almeno 3 valutazioni alla scala Expanded Disability Status Scale (EDSS).
Metodi: tale studio osservazionale retrospettivo multicentrico analizzerà i dati inerenti due popolazioni di pazienti con PPMS trattati con Ocrelizumab: coloro che hanno ricevuto il trattamento con Ocrelizumab secondo il CUP e non rispondono agli attuali criteri AIFA; e i pazienti che hanno iniziato il trattamento con Ocrelizumab nell’ambito del CUP e che rispondevano ai criteri di rimborsabilità previsti dall’AIFA e, pertanto continuano tale terapia nell’ambito del registro di monitoraggio AIFA. Al fine di valutare l'indice di progressione della disabilità e l’indice di peggioramento dell'EDSS verranno raccolti i dati inerenti le valutazioni EDSS prima di iniziare il trattamento con Ocrelizumab (T0), a sei mesi (T1), a 12 mesi (T2), a 18 mesi (T3) e a 24 mesi (T4) dall’inizio della terapia con Ocrelizumab.

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