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Optimal responder alle terapie disease modifying “platform”, in una coorte Italiana di pazienti con sclerosi multipla ad esordio recidivante remittente
SINOSSI E RISULTATI
Obiettivi: in un’ampia coorte di pazienti affetti da sclerosi multipla (SM) con esordio relapsing, l’obiettivo primario del progetto è quello di identificare la proporzione di soggetti “optimal responder” alle terapie platform e di confrontare le loro caratteristiche cliniche al baseline con quelle dei pazienti “poor responder” e dei pazienti che iniziano terapie ad elevata efficacia. L’obiettivo secondario del progetto è quello di confrontare il rischio di progressione della disabilità, di raggiungimento dell’EDSS 4, 6 e 7 e di conversione al decorso secondariamente progressivo (SP) nei pazienti trattati con approccio “escalating” rispetto ai pazienti trattati con approccio “early aggressive”. Metodi: Saranno inclusi pazienti con una diagnosi di CIS o SMRR confermata secondo i criteri di McDonald 2010; che abbiano almeno 3 controlli clinici; che abbiano intrapreso una terapia a moderata od elevata efficacia e che abbiano un follow-up di almeno 5 anni. Le terapie saranno classificate secondo la classificazione a due strati: “moderata efficacia” (interferone; glatiramer acetato; teriflunomide; dimetilfumarato; azatioprina) ed “elevata efficacia” (fingolimod; natalizumab; anti-CD20; alemtuzumab; ciclofosfamide; mitoxantrone; cladribina); a tre strati: “elevata efficacia” (antiCD20, natalizumab, mitoxantrone e alemtuzumab), “moderata efficacia” (modulatori recettore sfingosina 1, cladribina, dimetilfumarato), “efficacia modesta” (teriflunomide, glatiramer acetato, interferoni). Saranno considerati “optimal responder” alle terapie platform i pazienti che hanno intrapreso una terapia a moderata efficacia e che non hanno presentato riacutizzazioni e un peggioramento della disabilità e non hanno richiesto uno switch a terapie ad elevata efficacia durante il follow-up. Nel sottogruppo di pazienti in cui sarà disponibile il dato, la definizione di “optimal responder” includerà anche l’assenza di attività alla RM encefalo e/o midollo (comparsa di nuove lesioni e/o lesioni captanti gadolinio). Verrà inoltre applicata una definizione di “optimal responder” basata solo sull’assenza di peggioramento della disabilità nel corso del follow-up. Conclusioni. Lo scopo del progetto è quello di stimare la proporzione dei pazienti con SM “optimal responder” alle terapie platform, confrontando le loro caratteristiche cliniche al baseline con il gruppo di pazienti “poor responder” e con quello di pazienti trattati con approccio “early aggressive”. Questo potrà consentire ulteriori sviluppi sia dal punto di vista dell’inquadramento prognostico iniziale dei pazienti che delle eventuali scelte terapeutiche. Qualora la proporzione degli “optimal responder” alle terapie platform nel lungo termine dovesse risultare trascurabile, dovrebbe essere presa in considerazione l’opportunità di trattare con approccio “early aggressive” la stragrande maggioranza dei pazienti, riservando le terapie platform alle situazioni di elevato rischio infettivo e de-escalation/de-risking.
Fondazione Italiana Sclerosi Multipla – FISM – Ente del Terzo Settore/ETS e, in forma abbreviata, FISM ETS. Iscrizione al RUNTS Rep. N° 89695 - Fondazione con Riconoscimento di Personalità Giuridica - C.F. 95051730109
Optimal responder alle terapie disease modifying “platform”, in una coorte Italiana di pazienti con sclerosi multipla ad esordio recidivante remittente
Obiettivi: in un’ampia coorte di pazienti affetti da sclerosi multipla (SM) con esordio relapsing, l’obiettivo primario del progetto è quello di identificare la proporzione di soggetti “optimal responder” alle terapie platform e di confrontare le loro caratteristiche cliniche al baseline con quelle dei pazienti “poor responder” e dei pazienti che iniziano terapie ad elevata efficacia. L’obiettivo secondario del progetto è quello di confrontare il rischio di progressione della disabilità, di raggiungimento dell’EDSS 4, 6 e 7 e di conversione al decorso secondariamente progressivo (SP) nei pazienti trattati con approccio “escalating” rispetto ai pazienti trattati con approccio “early aggressive”.
Metodi: Saranno inclusi pazienti con una diagnosi di CIS o SMRR confermata secondo i criteri di McDonald 2010; che abbiano almeno 3 controlli clinici; che abbiano intrapreso una terapia a moderata od elevata efficacia e che abbiano un follow-up di almeno 5 anni.
Le terapie saranno classificate secondo la classificazione a due strati: “moderata efficacia” (interferone; glatiramer acetato; teriflunomide; dimetilfumarato; azatioprina) ed “elevata efficacia” (fingolimod; natalizumab; anti-CD20; alemtuzumab; ciclofosfamide; mitoxantrone; cladribina); a tre strati: “elevata efficacia” (antiCD20, natalizumab, mitoxantrone e alemtuzumab), “moderata efficacia” (modulatori recettore sfingosina 1, cladribina, dimetilfumarato), “efficacia modesta” (teriflunomide, glatiramer acetato, interferoni).
Saranno considerati “optimal responder” alle terapie platform i pazienti che hanno intrapreso una terapia a moderata efficacia e che non hanno presentato riacutizzazioni e un peggioramento della disabilità e non hanno richiesto uno switch a terapie ad elevata efficacia durante il follow-up. Nel sottogruppo di pazienti in cui sarà disponibile il dato, la definizione di “optimal responder” includerà anche l’assenza di attività alla RM encefalo e/o midollo (comparsa di nuove lesioni e/o lesioni captanti gadolinio). Verrà inoltre applicata una definizione di “optimal responder” basata solo sull’assenza di peggioramento della disabilità nel corso del follow-up.
Conclusioni. Lo scopo del progetto è quello di stimare la proporzione dei pazienti con SM “optimal responder” alle terapie platform, confrontando le loro caratteristiche cliniche al baseline con il gruppo di pazienti “poor responder” e con quello di pazienti trattati con approccio “early aggressive”.
Questo potrà consentire ulteriori sviluppi sia dal punto di vista dell’inquadramento prognostico iniziale dei pazienti che delle eventuali scelte terapeutiche. Qualora la proporzione degli “optimal responder” alle terapie platform nel lungo termine dovesse risultare trascurabile, dovrebbe essere presa in considerazione l’opportunità di trattare con approccio “early aggressive” la stragrande maggioranza dei pazienti, riservando le terapie platform alle situazioni di elevato rischio infettivo e de-escalation/de-risking.
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