Studio pragmatico multicentrico, prospettico/retrospettivo, randomizzato, in aperto per confrontare l'efficacia e la sicurezza dell'interferone beta-1a (IFN beta-1a) somministrato settimanalmente i.m. e glatiramer-acetato (GA) nei pazienti pediatrici affetti da sclerosi multipla.

Questo è uno studio di Fase IIIb, multicentrico, interventistico prospettico/retrospettivo, pragmatico, in aperto, randomizzato della durata di 36 mesi per valutare l'efficacia e la sicurezza di Glatiramer Acetato (GA) rispetto all'Interferone beta-1a (INF beta-1a) in pazienti bambini/adolescenti di età compresa tra 12 e 17 anni (cioè che non hanno ancora compiuto 18 anni alla randomizzazione) con sclerosi multipla (SM).
Lo studio consiste in un disegno combinato prospettico e retrospettivo.
Approccio prospettico: i dati clinici, cognitivi, comportamentali e di risonanza magnetica (MRI) saranno raccolti al basale e ad ogni visita di follow-up; questi dati saranno inseriti nel Registro degli SM italiani.
La valutazione clinica verrà eseguita al basale e ogni sei mesi e includerà: anamnesi completa, esame fisico e neurologico, con disabilità valutata dalla Expanded Disability Status Scale (EDSS), tasso di recidiva annualizzato (incluso l'anno precedente alla randomizzazione), qualità di vita misurata dalla qualità della vita pediatrica
(PQoL), affaticamento valutato dalla Fatigue Severity Scale (FSS), parametri vitali, analisi ematologiche/chimiche del sangue, comparsa di eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi (AE), analisi delle urine e test di gravidanza (beta hCG). La valutazione della funzione cognitiva della scansione MRI cerebrale (mediante 1,5 T MRI), utilizzando il Symbol Digit Modalities Test (SDMT) sarà valutata al basale e ogni 12 mesi.
Approccio retrospettivo: i dati di ciascun paziente includeranno informazioni retrospettive dall'inizio del trattamento fino alla ultima visita di follow-up. I dati saranno raccolti retrospettivamente dal Registro SM italiano [tutte le visite che si verificano secondo la pratica clinica (ogni sei mesi)]
Il gruppo prospettico è stato valutato in due fasi:
• fase di pre-randomizzazione, durante la quale sono stati raccolti dati di screening e valutata
l’eleggibilità all’inclusione nello studio
• fase di trattamento, della durata di 96 settimane. I soggetti sono stati randomizzati 1:1 a ricevere:
Braccio A: IFN beta-1a (: siringhe pre-riempite; i.m., 30 mcg una volta/settimana.
Braccio B: GA: siringhe pre-riempite; dose standard: 20 mg s.c. quotidianamente
La valutazione clinica è stata eseguita al basale, dopo 2 settimane, quindi ogni 24 settimane e
Ha incluso: anamnesi completa, esame fisico e neurologico, con disabilità valutata dalla Extended Disability Scale (EDSS), tasso annualizzato di recidive (incluso l’anno precedente alla randomizzazione), la qualità della vita misurata dalla Pediatric Quality of Life (PQoL), la fatica valutata dalla Fatigue Severity Scale (FSS), segni vitali, eventi avversi, analisi del sangue, analisi delle urine e test di gravidanza. La risonanza magnetica encefalo (da 1,5 T) e la valutazione cognitiva, utilizzando il Symbol Digit Modalities Test (SDMT) verranno valutate al basale e ogni 48 settimane.
Il gruppo retrospettivo includerà 110 soggetti, seguiti per almeno sarà 96 settimane successive alla primsomministrazione dei farmaci in studio
I 110 soggetti saranno divisi in due corti di pazienti:
✓ Coorte A: trattati con IFN beta-1a (: siringhe pre-riempite; i.m., 30 mcg una volta/settimana.
✓ Coorte B: trattati con GA: siringhe pre-riempite; dose standard: 20 mg s.c. quotidianamente
Le valutazioni cliniche includeranno dati al basale (prima della prima somministrazione), quindi ogni 24 settimane e comprenderanno: disabilità valutata dalla Extended Disability Status Scale (EDSS), tasso annualizzato di recidive (incluso l’anno precedente alla randomizzazione), e (se disponibili) la qualità della vita misurata dalla Pediatric Quality of Life (PQoL), la fatica valutata dalla Fatigue Severity Scale (FSS), segni vitali, eventi avversi, analisi del sangue, analisi delle urine e test di gravidanza.
La risonanza magnetica encefalo (da 1,5 T) e la valutazione cognitiva, utilizzando il Symbol Digit Modalities Test (SDMT) verranno valutate al basale e ogni 48 settimane in accordo alla normale pratica clinica.

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