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Fenotipizzazione della progressione nella sclerosi multipla
SINOSSI E RISULTATI
Questo progetto ha lo scopo di identificare le caratteristiche cliniche e di risonanza magnetica in grado di predire distinti profili di progressione della disabilità nella sclerosi multipla. Il nostro obiettivo primario è caratterizzare i profili di disabilità attraverso un approccio data-driven ed identificare le caratteristiche cliniche e risonanza convenzionali con il più robusto potenziale predittivo per questi profili di disabilità. Inoltre, come obiettivo secondario, miriamo a valutare l'effetto delle diverse strategie di trattamento su questi ultimi. I pazienti da includere dovranno avere una valutazione clinica (valutazione della Scala di Stato di Disabilità Espansa (EDSS), numero di riacutizzazioni, trattamento in corso per la modifica della malattia) e valutazione di risonanza magnetica (numero di lesioni iperintense T2 o lesioni con gadolinio) all’esordio di malattia e ad ogni visita disponibile. Saranno utilizzati modelli misti per outcome longitudinali per identificare i profili di disabilità, mentre un approccio machine learning sarà utilizzato per identificare i predittori di questi profili. Per il nostro obiettivo secondario, testeremo e confronteremo l'effetto delle diverse strategie di trattamento sulla probabilità di appartenenza ai specifici fenotipi di progressione della disabilità.
Fondazione Italiana Sclerosi Multipla – FISM – Ente del Terzo Settore/ETS e, in forma abbreviata, FISM ETS. Iscrizione al RUNTS Rep. N° 89695 - Fondazione con Riconoscimento di Personalità Giuridica - C.F. 95051730109
Fenotipizzazione della progressione nella sclerosi multipla
Questo progetto ha lo scopo di identificare le caratteristiche cliniche e di risonanza magnetica in grado di predire distinti profili di progressione della disabilità nella sclerosi multipla. Il nostro obiettivo primario è caratterizzare i profili di disabilità attraverso un approccio data-driven ed identificare le caratteristiche cliniche e risonanza convenzionali con il più robusto potenziale predittivo per questi profili di disabilità. Inoltre, come obiettivo secondario, miriamo a valutare l'effetto delle diverse strategie di trattamento su questi ultimi. I pazienti da includere dovranno avere una valutazione clinica (valutazione della Scala di Stato di Disabilità Espansa (EDSS), numero di riacutizzazioni, trattamento in corso per la modifica della malattia) e valutazione di risonanza magnetica (numero di lesioni iperintense T2 o lesioni con gadolinio) all’esordio di malattia e ad ogni visita disponibile. Saranno utilizzati modelli misti per outcome longitudinali per identificare i profili di disabilità, mentre un approccio machine learning sarà utilizzato per identificare i predittori di questi profili. Per il nostro obiettivo secondario, testeremo e confronteremo l'effetto delle diverse strategie di trattamento sulla probabilità di appartenenza ai specifici fenotipi di progressione della disabilità.
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