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Studio pilota retrospettivo sugli effetti a lungo termine di Cladribina in pazienti affetti da sclerosi multipla recidivante remittente o sindrome clinicamente isolata.
SINOSSI E RISULTATI
Questo studio mira a raccogliere dati sul follow-up nella pratica clinica dopo il trattamento con Cladribina, limitato a pazienti reclutati in centri italiani. I dati anonimizzati saranno raccolti in modo retrospettivo tramite iMedWeb. Il periodo di studio sarà il tempo necessario per l'estrazione di tutti i pazienti dal database. La raccolta dei dati, utilizzando il database iMed, dovrebbe durare fino a circa 3 mesi. Le fonti di informazioni saranno i dati raccolti dal database iMed. I dati verranno inseriti nel modulo elettronico di segnalazione, da parte del personale del sito. Sono previsti circa 161 soggetti (studi ORACLE 67 pazienti, CLARITY 66 pazienti, ONWARD 28 pazienti). Le analisi di questo studio avranno due obiettivi esplorativi: in primo luogo verranno valutati la fattibilità di un grande studio retrospettivo finalizzato alla valutazione dei trattamenti post-trial e del corso di malattia in pazienti con sindrome cinicamente isolata o con sclerosi multipla recidivante e remittente arruolati in studi randomizzati di efficacia. Questa valutazione sarà basata sulla valutazione complessiva della percentuale di pazienti persi per il follow-up e sulla qualità e completezza dei dati recuperati. In secondo luogo, le informazioni descrittive ottenute da questo studio sui trattamenti post-trial e sul corso della malattia saranno anche critici per la progettazione dello studio osservazionale su larga scala. Per l'endpoint primario, l'analisi del tempo per il trattamento sarà valutata mediante classica curva di sopravvivenza di Kaplan Meier. Questa valutazione sarà completata da analisi concorrenziale dei rischi, in cui le ragioni di fine trattamento saranno considerate separatamente. Le incidenze cumulative dei motivi concorrenti per il fine trattamento saranno opportunamente calcolate tenendo conto di: inizio di una nuova terapia, nessun ulteriore trattamento (dopo un anno dall'ultimo ciclo di Cladribina, morte, sconosciuto).
Data inizio
Data fine
20/10/2017
15/06/2020
CENTRI PARTECIPANTI
Maria Pia Amato, Dipartimento NEUROFARBA, Divisione di Riabilitazione Neurologica, Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi; IRCCS Fondazione Don Carlo Gnocchi, Firenze Eleonora Cocco, Centro Regionale per la diagnosi e la cura della Sclerosi Multipla ASL8, Università degli Studi di Cagliari, Cagliari Maura Chiara Danni Centro Sclerosi Multipla, Clinica Neurologica, Ospedali Riuniti, Ancona Massimo Filippi, Dipartimento di Neurologia e Neurofisiologia, Centro SM, Neuroimaging Research Unit, Istituto Scientifico San Raffaele, Milano Claudio Gasperini, Centro Sclerosi Multipla, Azienda Ospedale S. Camillo Forlanini, Roma Matilde Inglese, Dipartimento di Neuroscienze, Riabilitazione Oftalmologia, Genetica e Scienze Materno-Infantili (DINOGMI), Ospedale Policlinico San Martino-IRCCS, Genova Giovanna De Luca, Clinica Neurologica, Università G. D’Annunzio, Ospedale clinicizzato SS. Annunziata, Chieti Giacomo Lus, Centro SM, II Clinica Neurologica, Università della Campania "Luigi Vanvitelli", Napoli Giulia Mallucci, IRCCS Fondazione Mondino, Pavia Girolama Alessandra Marfia, Centro di Riferimento Regionale per la SM Policlinico Tor Vergata, Roma Francesco Patti, Centro SM, Azienda Ospedaliera-Universitaria, Policlinico Vittorio Emanuele, Università degli Studi di Catania, Catania Ilaria Pesci, Centro SM, UO Neurologia, Ospedale Fidenza, Fidenza Martina Petruzzo, Centro Regionale SM, Unità Operativa Semplice, AOU Policlinico Federico II, Napoli Carlo Pozzilli Centro SM, Ospedale S. Andrea, Sapienza Università di Roma, Roma Giovacchino Tedeschi I Clinica Neurologica, Dipartimento di Scienze Mediche e Chirurgiche Avanzate, Università della Campania “Luigi Vanvitelli”, Napoli Maria Trojano, Centro SM, Dipartimento di Scienze Mediche di Base, Neuroscienze ed Organi di Senso Università di Bari, Bari Mauro Zaffaroni, Centro SM ASST della Valle Olona, Ospedale di Gallarate, Gallarete, (VA)
RISULTATI OTTENUTI
Tratto da Compendio 2021
Premesse e obiettivi Questo studio mira a raccogliere dati sul follow-up nella pratica clinica dopo il trattamento con Cladribina, limitato a pazienti reclutati in centri italiani. I dati anonimizzati saranno raccolti in modo retrospettivo tramite iMedWeb. Il periodo di studio sarà il tempo necessario per l'estrazione di tutti i pazienti dal database. La raccolta dei dati, utilizzando il database iMed, dovrebbe durare fino a circa 3 mesi. Le fonti di informazioni saranno i dati raccolti dal database iMed. I dati verranno inseriti nel modulo elettronico di segnalazione, da parte del personale del sito. Sono previsti circa 161 soggetti (studi ORACLE 67 pazienti, CLARITY 66 pazienti, ONWARD 28 pazienti). Le analisi di questo studio avranno due obiettivi esplorativi: in primo luogo verranno valutati la fattibilità di un grande studio retrospettivo finalizzato alla valutazione dei trattamenti post-trial e del corso di malattia in pazienti con sindrome cinicamente isolata o con sclerosi multipla recidivante e remittente arruolati in studi randomizzati di efficacia. Questa valutazione sarà basata sulla valutazione complessiva della percentuale di pazienti persi per il follow-up e sulla qualità e completezza dei dati recuperati. In secondo luogo, le informazioni descrittive ottenute da questo studio sui trattamenti post-trial e sul corso della malattia saranno anche critici per la progettazione dello studio osservazionale su larga scala. Per l'endpoint primario, l'analisi del tempo per il trattamento sarà valutata mediante classica curva di sopravvivenza di Kaplan Meier. Questa valutazione sarà completata da analisi concorrenziale dei rischi, in cui le ragioni di fine trattamento saranno considerate separatamente. Le incidenze cumulative dei motivi concorrenti per il fine trattamento saranno opportunamente calcolate tenendo conto di: inizio di una nuova terapia, nessun ulteriore trattamento (dopo un anno dall'ultimo ciclo di Cladribina, morte, sconosciuto).
Risultati Il periodo di tempo sotto osservazione nel Registro Italiano della SM è stato di 1–137 (media 80,3) mesi. Nella popolazione totale di pazienti italiani valutati (n = 80), le stime KM sulla la probabilità di essere liberi da ricadute a 12, 36 e 60 mesi dopo l'ultima dose di cladribina in compresse erano rispettivamente dell'84,8%, 66,2% e 57,2%. La probabilità corrispondente di essere liberi dalla progressione di malattia a 60 mesi dall'ultima dose era del 63,7%. La stima KM per la probabilità di non iniziare un altro trattamento modificante la malattia a 60 mesi dopo l'ultima dose di cladribina era del 28,1% e il tempo mediano al cambiamento del trattamento era di 32,1 (IC 95% 15,5-39,5) mesi.
Conclusioni Lo studio CLARINET-MS fornisce una misura indiretta dell'efficacia a lungo termine del trattamento con compresse di cladribina. I risultati dello studio hanno confermato l'efficacia delle compresse di cladribina dimostrata in precedenti studi clinici, ma con un periodo di osservazione più lungo e in un contesto reale. Oltre la metà dei pazienti con SM analizzati non ha avuto ricadute né ha avuto progressione della disabilità durante i 60 mesi di follow-up dall'ultima dose, suggerendo che le compresse di cladribina rimangono efficaci nel 3° e 4° anno dopo brevi cicli di trattamento orale all'inizio del primo e secondo anno, e in alcuni pazienti con SM recidivante remittente e secondariamente progressiva fino a 60 mesi dopo l'ultima dose.
PUBBLICAZIONI
Patti F, Visconti A, Capacchione A, Roy S, Trojano M; CLARINET-MS Study Group. Long-term effectiveness in patients previously treated with cladribine tablets: a real-world analysis of the Italian multiple sclerosis registry (CLARINET-MS). Ther Adv Neurol Disord. 2020 Jun 10;13.
Fondazione Italiana Sclerosi Multipla – FISM – Ente del Terzo Settore/ETS e, in forma abbreviata, FISM ETS. Iscrizione al RUNTS Rep. N° 89695 - Fondazione con Riconoscimento di Personalità Giuridica - C.F. 95051730109
Studio pilota retrospettivo sugli effetti a lungo termine di Cladribina in pazienti affetti da sclerosi multipla recidivante remittente o sindrome clinicamente isolata.
Questo studio mira a raccogliere dati sul follow-up nella pratica clinica dopo il trattamento con Cladribina, limitato a pazienti reclutati in centri italiani. I dati anonimizzati saranno raccolti in modo retrospettivo
tramite iMedWeb. Il periodo di studio sarà il tempo necessario per l'estrazione di tutti i pazienti dal database. La raccolta dei dati, utilizzando il database iMed, dovrebbe durare fino a circa 3 mesi. Le fonti di informazioni saranno i dati raccolti dal database iMed. I dati verranno inseriti nel modulo elettronico di segnalazione, da parte del personale del sito. Sono previsti circa 161 soggetti (studi ORACLE 67 pazienti, CLARITY 66 pazienti, ONWARD 28 pazienti).
Le analisi di questo studio avranno due obiettivi esplorativi: in primo luogo verranno valutati la fattibilità di un grande studio retrospettivo finalizzato alla valutazione dei trattamenti post-trial e del corso di malattia in pazienti con sindrome cinicamente isolata o con sclerosi multipla recidivante e remittente arruolati in studi randomizzati di efficacia. Questa valutazione sarà basata sulla valutazione complessiva della percentuale di pazienti persi per il follow-up e sulla qualità e completezza dei dati recuperati. In secondo luogo, le informazioni descrittive ottenute da questo studio sui trattamenti post-trial e sul corso della malattia saranno anche critici per la progettazione dello studio osservazionale su larga scala. Per l'endpoint primario, l'analisi del tempo per il trattamento sarà valutata mediante classica curva di sopravvivenza di Kaplan Meier.
Questa valutazione sarà completata da analisi concorrenziale dei rischi, in cui le ragioni di fine trattamento saranno considerate separatamente. Le incidenze cumulative dei motivi concorrenti per il fine trattamento saranno opportunamente calcolate tenendo conto di: inizio di una nuova terapia, nessun ulteriore trattamento (dopo un anno dall'ultimo ciclo di Cladribina, morte, sconosciuto).
Maria Pia Amato, Dipartimento NEUROFARBA, Divisione di Riabilitazione Neurologica, Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi; IRCCS Fondazione Don Carlo Gnocchi, Firenze
Eleonora Cocco, Centro Regionale per la diagnosi e la cura della Sclerosi Multipla ASL8, Università degli Studi di Cagliari, Cagliari
Maura Chiara Danni Centro Sclerosi Multipla, Clinica Neurologica, Ospedali Riuniti, Ancona
Massimo Filippi, Dipartimento di Neurologia e Neurofisiologia, Centro SM, Neuroimaging Research Unit, Istituto Scientifico San Raffaele, Milano
Claudio Gasperini, Centro Sclerosi Multipla, Azienda Ospedale S. Camillo Forlanini, Roma
Matilde Inglese, Dipartimento di Neuroscienze, Riabilitazione Oftalmologia, Genetica e Scienze Materno-Infantili (DINOGMI), Ospedale Policlinico San Martino-IRCCS, Genova
Giovanna De Luca, Clinica Neurologica, Università G. D’Annunzio, Ospedale clinicizzato SS. Annunziata, Chieti
Giacomo Lus, Centro SM, II Clinica Neurologica, Università della Campania "Luigi Vanvitelli", Napoli
Giulia Mallucci, IRCCS Fondazione Mondino, Pavia
Girolama Alessandra Marfia, Centro di Riferimento Regionale per la SM Policlinico Tor Vergata, Roma
Francesco Patti, Centro SM, Azienda Ospedaliera-Universitaria, Policlinico Vittorio Emanuele, Università degli Studi di Catania, Catania
Ilaria Pesci, Centro SM, UO Neurologia, Ospedale Fidenza, Fidenza
Martina Petruzzo, Centro Regionale SM, Unità Operativa Semplice, AOU Policlinico Federico II, Napoli
Carlo Pozzilli Centro SM, Ospedale S. Andrea, Sapienza Università di Roma, Roma
Giovacchino Tedeschi I Clinica Neurologica, Dipartimento di Scienze Mediche e Chirurgiche Avanzate, Università della Campania “Luigi Vanvitelli”, Napoli
Maria Trojano, Centro SM, Dipartimento di Scienze Mediche di Base, Neuroscienze ed Organi di Senso Università di Bari, Bari
Mauro Zaffaroni, Centro SM ASST della Valle Olona, Ospedale di Gallarate, Gallarete, (VA)
Tratto da Compendio 2021
Premesse e obiettivi
Questo studio mira a raccogliere dati sul follow-up nella pratica clinica dopo il trattamento con Cladribina, limitato a pazienti reclutati in centri italiani. I dati anonimizzati saranno raccolti in modo retrospettivo
tramite iMedWeb. Il periodo di studio sarà il tempo necessario per l'estrazione di tutti i pazienti dal database. La raccolta dei dati, utilizzando il database iMed, dovrebbe durare fino a circa 3 mesi. Le fonti di informazioni saranno i dati raccolti dal database iMed. I dati verranno inseriti nel modulo elettronico di segnalazione, da parte del personale del sito. Sono previsti circa 161 soggetti (studi ORACLE 67 pazienti, CLARITY 66 pazienti, ONWARD 28 pazienti).
Le analisi di questo studio avranno due obiettivi esplorativi: in primo luogo verranno valutati la fattibilità di un grande studio retrospettivo finalizzato alla valutazione dei trattamenti post-trial e del corso di malattia in pazienti con sindrome cinicamente isolata o con sclerosi multipla recidivante e remittente arruolati in studi randomizzati di efficacia. Questa valutazione sarà basata sulla valutazione complessiva della percentuale di pazienti persi per il follow-up e sulla qualità e completezza dei dati recuperati. In secondo luogo, le informazioni descrittive ottenute da questo studio sui trattamenti post-trial e sul corso della malattia saranno anche critici per la progettazione dello studio osservazionale su larga scala. Per l'endpoint primario, l'analisi del tempo per il trattamento sarà valutata mediante classica curva di sopravvivenza di Kaplan Meier.
Questa valutazione sarà completata da analisi concorrenziale dei rischi, in cui le ragioni di fine trattamento saranno considerate separatamente. Le incidenze cumulative dei motivi concorrenti per il fine trattamento saranno opportunamente calcolate tenendo conto di: inizio di una nuova terapia, nessun ulteriore trattamento (dopo un anno dall'ultimo ciclo di Cladribina, morte, sconosciuto).
Risultati
Il periodo di tempo sotto osservazione nel Registro Italiano della SM è stato di 1–137 (media 80,3) mesi. Nella popolazione totale di pazienti italiani valutati (n = 80), le stime KM sulla la probabilità di essere liberi da ricadute a 12, 36 e 60 mesi dopo l'ultima dose di cladribina in compresse erano rispettivamente dell'84,8%, 66,2% e 57,2%. La probabilità corrispondente di essere liberi dalla progressione di malattia a 60 mesi dall'ultima dose era del 63,7%. La stima KM per la probabilità di non iniziare un altro trattamento modificante la malattia a 60 mesi dopo l'ultima dose di cladribina era del 28,1% e il tempo mediano al cambiamento del trattamento era di 32,1 (IC 95% 15,5-39,5) mesi.
Conclusioni
Lo studio CLARINET-MS fornisce una misura indiretta dell'efficacia a lungo termine del trattamento con compresse di cladribina. I risultati dello studio hanno confermato l'efficacia delle compresse di cladribina dimostrata in precedenti studi clinici, ma con un periodo di osservazione più lungo e in un contesto reale. Oltre la metà dei pazienti con SM analizzati non ha avuto ricadute né ha avuto progressione della disabilità durante i 60 mesi di follow-up dall'ultima dose, suggerendo che le compresse di cladribina rimangono efficaci nel 3° e 4° anno dopo brevi cicli di trattamento orale all'inizio del primo e secondo anno, e in alcuni pazienti con SM recidivante remittente e secondariamente progressiva fino a 60 mesi dopo l'ultima dose.
Patti F, Visconti A, Capacchione A, Roy S, Trojano M; CLARINET-MS Study Group. Long-term effectiveness in patients previously treated with cladribine tablets: a real-world analysis of the Italian multiple sclerosis registry (CLARINET-MS).
Ther Adv Neurol Disord. 2020 Jun 10;13.
https://doi.org/10.1177/1756286420922685
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32587633/