Evoluzione sfavorevole dei pazienti con sindrome clinicamente isolata (CIS)

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Tratto da Compendio 2023

Premesse e obiettivi
L'identificazione di fattori prognostici della sclerosi multipla (SM) al suo esordio sarebbe utile nella pratica clinica per supportare scelte terapeutiche precoci e personalizzate.
Lo studio si è proposto di definire un modello prognostico ottimale in grado di fornire per i pazienti con sindrome clinicamente isolata (CIS) un punteggio di rischio individuale (RECIS), per la previsione precoce della perdita dello condizione di NEDA (nessuna evidenza di attività di malattia) entro 12 mesi dall'esordio della malattia, attraverso l'analisi di un ampio set di dati clinico-demografici (sesso, età, tipo di coinvolgimento neurologico, EDSS) e strumentali-laboratoristici (numero e sede delle lesioni cerebrali alla RMN, presenza di bande oligoclonali nel liquido cerebrospinale - BO, potenziali evocati visivi e somatosensitivi – PEV e PES) raccolti all'esordio della malattia.

Risultati
Per identificare il miglior modello prognostico, abbiamo analizzato i dati retrospettivi di 221 pazienti CIS provenienti da 4 centri SM Italiani: Gallarate e Pavia (Nord Italia), Firenze (Centro Italia), Bari (Sud Italia).
Dopo 12 mesi dall'esordio della CSI, il 38% dei pazienti aveva presentato EDA. Le variabili sono state incluse in quattro diversi modelli di regressione multivariata con 1000 repliche bootstrap: 1) una regressione logistica ‘stepwise’ 2) una regressione Lasso con un approccio ‘cross validation’ 3) una regressione Lasso con approccio adattivo e 4) una regressione Lasso con un approccio ‘plug-in’. Secondo il miglior modello prognostico, il rischio di EDA a 12 mesi era più alto nei pazienti più giovani e in quei pazienti che all'esordio della malattia avevano lesioni sottotentoriali alla RMN, BO e PES degli arti inferiori anormali.
È stato prodotto uno score sintetico (RECIS) composto dalle variabili selezionate dal modello migliore ed è stato stimato il cut-off ottimale (0,65) per prevedere la probabilità di passare dalla condizione di NEDA a EDA entro un anno. Lo score RECIS ha mostrato una buona specificità (72%) come strumento per predire l'evoluzione delle CIS: punteggi RECIS più elevati erano collegati a un aumento del rischio di perdere NEDA entro 12 mesi. Ad esempio, secondo il RECIS, un paziente CIS di 30 anni con BO, PES degli arti inferiori anormali e lesioni sottotentoriali alla RMN, avrà l'85% di probabilità di raggiungere lo stato EDA entro 12 mesi.

Conclusioni
Il RECIS è uno strumento semplice, che può essere utilizzato all'esordio della SM per predire la sua evoluzione entro 12 mesi a livello di singolo paziente. Questo strumento potrebbe essere utile nel sostenere decisioni terapeutiche personalizzate nel contesto della pratica clinica.

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