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Dettagli progetto

  • TITOLO

    Assessing Efficacy and Safety of treatments in progressive Multiple Sclerosis

  • SINOSSI

    Il trattamento delle forme di SM Progressiva (PMS) rappresenta un aspetto controverso nella letteratura e poco studiato nei RCTs. Le linee guida ECTRIMS/EAN hanno posto chiare raccomandazioni per quanto riguarda il trattamento con DMDs nelle forme RR, nelle CIS e, solo come raccomandazione debole, nelle forme Secondariamente e Primariamente Progressive (SPMS, PPMS). Diversamente, le linee guida nord-Americane danno indicazione a considerare la sospensione dei DMDs dopo lo shift alla fase secondariamente progressiva. La mancanza di dati Evidence-Based in questo campo ha molteplici possibili spiegazioni: la rarità delle forme PP, la mancanza di farmaci con meccanismo d’azione che sia efficacie contro la patogenesi e la neurodegenerazione delle forme progressive, la mancanza di misure di outcome sensibili e ben validate che identifichino la progressione di malattia; la diagnosi di progressione stessa che rimane clinica e confermata solo retrospettivamente. Allo stesso tempo, sono estremamente limitati anche i dati disponibili riguardo la sicurezza e tollerabilità dei DMDs nelle forme progressive. Questo aspetto assume grande rilievo in considerazione del fatto che i soggetti con PMS appartengono generalmente a fasce di età più avanzate, sono a maggior rischio di comorbidità e molti raggiungono lo stadio di SMSP dopo diversi anni di immunoterapia. Nella pratica clinica una certa proporzione di pazienti con PMS sono trattati con DMDs di prima e seconda linea, cosicché è possibile trarre informazioni dagli studi di real life basati sui pazienti inclusi nei Registri SM. Obbiettivi. Fornire dati di efficacia e sicurezza dei DMDs in pazienti con PMS trattati nella pratica clinica, confrontati con pazienti con PMS non trattati. Obiettivi secondari sono il confronto tra le forme di PMS attiva e non attiva e tra i farmaci di prima e seconda linea. Metodi. Studio multicentrico, retrospettivo, condotto su dati acquisiti prospetticamente. I pazienti verranno suddivisi in 3 braccia di trattamento a seconda della terapia assunta durante la fase progressiva della malattia (PP o SP): 1) Pazienti in terapia con DMDs di prima linea 2) Pazienti in terapia con DMDs di II linea 3) Pazienti che non assumono DMDs (identificati come gruppo di riferimento o controllo). In ogni gruppo saranno distinti i pazienti con forma attiva e non-attiva (clinicamente e sulla base della RM) secondo i criteri pubblicati da Lublin e Reingold. Per ridurre il rischio di bias derivante dalla mancata randomizzazione i pazienti verranno sottoposti a matching usando il propensity-score sulla base di durata di malattia, sesso, età, punteggio EDSS e terapie precedenti. Endpoint di efficacia: tasso annualizzato di ricadute, Progression Index, tempo alla progressione dell’EDSS confermato a 3 mesi, tempo alla sospensione della terapia per mancata risposta. Endpoint di sicurezza saranno la frequenza e la severità degli eventi avversi e il tempo alla sospensione della terapia per eventi avversi.

  • Data inizio Data fine
    27/02/2019 01/11/2020
  • CENTRI PARTECIPANTI

    - Lorenzo Razzolini, medico specialista in Neurologia. Department of Neuroscience, Psychology, Drug Research and Child Health, University of Florence, Florence, Italy. lorenzo.razzolini@alice.it; - Luisa Pastò medico specialista in Neurologia. Department of Neuroscience, Psychology, Drug Research and Child Health, University of Florence, Florence, Italy. luisapasto@gmail.com; - Mattia Fonderico, medico specializzando. Department of Neuroscience, Psychology, Drug Research and Child Health, University of Florence, Florence, Italy. mattia.fonderico@unifi.it

  • RISULTATI OTTENUTI

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  • PUBBLICAZIONI

    Fonderico M. “Disease modifying treatment may delay time to wheelchair in primary progressive multiple sclerosis: a real-life cohort”. 8th Joint ACTRIMS-ECTRIMS MEETING, 11th September 2020. Fonderico M. “Disease modifying treatment may delay time to wheelchair in primary progressive multiple sclerosis: a real-life cohort”. 51° National Congress of Italian Society of Neurology, Milan, 28-30th November 2020

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